近日，美国FDA宣布，批准口服抗凝剂达比加群酯（DabigatranEtexilate，Pradaxa）扩展适应症，用于治疗3个月至12岁的静脉血栓栓塞儿童患者，这些患儿接受至少5天的血液稀释剂注射治疗。
这是FDA批准的首个儿童可以口服的血液稀释药物，以往其他药物主要是通过注射治疗。
此外，FDA还批准了该药的一种口服颗粒款，用于防止在首次静脉血栓的栓塞治疗中出现复发性血块的儿童患者。
致命性并发症——静脉血栓栓塞
静脉血栓栓塞（VTE）指静脉内血液斑块形成，而栓子从生成的部位脱落进入血液循环，导致栓塞，最常见的是下肢深静脉血栓形成。
这是一种常见的心血管疾病，据估计，全球每年超万例VET患者。静脉血栓栓塞可能导致血栓附近出现肿胀和不适、胸痛、肺损伤，甚至是死亡。
该病主要是由于长期卧床、外伤、手术、输液等导致的静脉血流缓慢、静脉壁受损或者血液高凝状态，是住院患者比较常见的并发症。
儿童静脉血栓栓塞症涉及肿瘤科、普外科、妇产科、心内科、呼吸科、急诊科、骨科等众多科室，在病因、临床表现、诊断、治疗上都与成人有所区别，加上一些年龄小的孩子无法描述身体不适，因此具有高发病率、高死亡率、高漏诊率特点，被称为“沉默的杀手”。
儿童静脉血栓症中，约2/3与中心静脉置管（CVC）有关。许多罹患重大疾病的孩子需借助中心静脉置管来输注全胃肠外营养、大量补液、血制品和药物等，如：先天性易栓症、先天性心脏病、感染、外伤、肾病综合征、系统性红斑狼疮、恶性肿瘤等。
特别一提的是，约1/4的儿童静脉血栓栓塞症与恶性肿瘤有关，如急性淋巴细胞白血病、淋巴瘤、肉瘤等。国家癌症登记数据显示，近年来，我国儿童肿瘤发病率呈上升趋势，已成为儿童第二大死因。
静脉血栓栓塞的主要预防和治疗措施是抗凝治疗。常用的抗凝药物有肝素、华法林、达比加群酯等。其次，是进行溶栓治疗或者手术。
近年来，儿童VTE的发病率不断增加，虽远低于成人，但目前尚无获批的口服的药物获批，他们需要更有效、安全和更方便的治疗选择。
新一代口服抗凝药：Pradaxa
达比加群酯（泰毕全，Pradaxa）是目前最新一代的口服抗凝药物直接凝血酶抑制剂，最早于年获批，用于预防非瓣膜性房颤患者的卒中和全身性栓塞。
该药的抗凝效果稳定，同时较少发生药物相互作用，便于进行凝血功能监测或剂量调整。
此前，Pradaxa获得了该适应症的优先审查。
▌近一半儿童患者达到复合终点！
这一批准是基于一项开放标签的临床试验，入组了名患者，研究达比加群酯在18岁以下儿童静脉血栓栓塞患者中的疗效和安全性。
患者随机分配接受达比加群酯和标准疗法来治疗，比较达到复合终点的患者数量。复合终点是指患者不仅没有死于血块，而且他们的血块已经完全消除，没有额外的血液凝块。
结果显示：
达比加群酯治疗组中有45.8%（n=81/）的患者达到了复合终点，而标准治疗组中有42.2%（n=38/90）患者达到了复合终点。
这一批准为儿童静脉血栓栓塞患者带来一种新的便捷治疗选择，帮助儿童患者预防和治疗潜在的致命血栓。
参考资料：